Od 1 października refundacja nowych leków na choroby rzadkie. Zmiany dla dzieci

Pacjenci z chorobami rzadkimi mają od 1 października 2026 roku zyskać dostęp do kolejnych terapii finansowanych ze środków publicznych. Ministerstwo Zdrowia przygotowuje następną aktualizację listy leków refundowanych, a część decyzji została już ujawniona. Szczególne znaczenie mają one dla rodzin dzieci zmagających się z dystrofią mięśniową Duchenne’a oraz dla osób chorujących na zespół von Hippla-Lindaua.

Refundacja dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Jedną z najważniejszych zapowiedzianych zmian jest objęcie refundacją preparatu Agamree. Lek ma być stosowany u pacjentów cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a, czyli rzadką chorobę genetyczną prowadzącą do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Schorzenie dotyczy przede wszystkim chłopców i z biegiem czasu coraz mocniej ogranicza ich sprawność oraz codzienne funkcjonowanie.

Decyzja ma szczególne znaczenie dla rodzin, które do tej pory musiały samodzielnie mierzyć się z bardzo wysokimi kosztami terapii. Jak wynika z podanych informacji, miesięczne leczenie może kosztować blisko 30 tys. zł. Po wejściu w życie nowych zasad preparat ma być finansowany w ramach refundacji. Będzie to zarazem pierwszy refundowany w Polsce lek przeznaczony dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

Głośne zbiórki i ogromne koszty leczenia

Temat DMD w ostatnich miesiącach wielokrotnie pojawiał się w przestrzeni publicznej również za sprawą internetowych zbiórek na leczenie chorych dzieci. Wiosną youtuber Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, zorganizował akcję połączoną z przejazdem rowerowym. Jej celem było zebranie środków na terapię dla trzech chłopców. W ciągu kilku dni darczyńcy wpłacili łącznie blisko 20 mln zł.

Jednocześnie trzeba podkreślić, że zbiórka dotyczyła innego preparatu niż ten, który teraz ma trafić na listę refundacyjną. Ministerstwo Zdrowia wcześniej informowało, że terapia, na którą zbierano pieniądze, nie zostanie objęta refundacją. Powodem była decyzja Europejskiej Agencji Leków, która nie dopuściła tego preparatu do stosowania na terenie Unii Europejskiej.

Zmiany także dla pacjentów z VHL

Jesienna aktualizacja listy refundacyjnej ma objąć również pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua, określanym skrótem VHL. To rzadka choroba genetyczna, która zwiększa ryzyko powstawania guzów i zmian nowotworowych w różnych częściach organizmu. Według informacji przywoływanych przez RMF FM, w Polsce z tym schorzeniem może zmagać się ponad tysiąc osób.

Dla tej grupy pacjentów także przewidziano refundację nowej terapii. Na tym etapie nie ujawniono jeszcze pełnego zakresu wszystkich planowanych zmian, jednak już teraz wiadomo, że resort zdrowia zamierza rozszerzyć dostęp do leczenia właśnie w obszarze chorób rzadkich.

Pełna lista zmian we wrześniu

Dotychczas ujawnione decyzje stanowią jedynie część przygotowywanej aktualizacji. Wstępna lista nowych leków refundowanych ma zostać przedstawiona we wrześniu, a następnie przejść etap konsultacji. Dopiero wtedy będzie można ocenić pełną skalę zmian i sprawdzić, jakie kolejne preparaty oraz terapie zostaną objęte finansowaniem ze środków publicznych.

Jeśli zapowiedzi zostaną utrzymane, nowe zasady zaczną obowiązywać od 1 października 2026 roku. Dla wielu pacjentów i ich rodzin może to oznaczać nie tylko łatwiejszy dostęp do leczenia, ale również realne odciążenie od kosztów, które do tej pory często przekraczały możliwości domowych budżetów. W przypadku chorób rzadkich każda taka decyzja ma znaczenie znacznie wykraczające poza administracyjną zmianę na liście refundacyjnej.